Sobre o Instituto
Missão e Visão
Missão
Promover o avanço científico e tecnológico no campo da terapia gênica no Brasil, integrando pesquisa de ponta, colaboração interdisciplinar e inovação. Nosso objetivo é transformar descobertas científicas em soluções terapêuticas acessíveis e eficazes, impactando positivamente a saúde da população.
Visão
Ser uma referência nacional e internacional na pesquisa, desenvolvimento e aplicação de terapias gênicas, liderando iniciativas que posicionem o Brasil na vanguarda da medicina de precisão e da biotecnologia.
Sobre a Terapia Gênica...
O que é?
A terapia gênica é uma abordagem tecnológica da medicina que utiliza genes como ferramenta terapêutica. Em vez de tratar doenças apenas com medicamentos ou cirurgias, a terapia gênica corrige, substitui ou altera os genes responsáveis por determinadas condições de saúde.
Essa técnica pode ser aplicada de diferentes maneiras, incluindo:
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Substituição de Genes Defeituosos: Introdução de cópias saudáveis de genes que não estão funcionando corretamente.
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Correção de genes defeituosos via sistema CRISPR/Cas9
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Desativação de Genes Nocivos: Bloqueio de genes que causam problemas ao organismo.
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Inserção de Novos Genes: Adição de genes para ajudar o corpo a combater doenças, como no caso de terapias para o câncer.
Os genes são introduzidos nas células somáticas do paciente in vivo ou ex vivo por meio de vetores, como vírus modificados ou nanopartículas, que transportam o material genético até o local onde ele será necessário. Após o tratamento, as células passam a produzir as proteínas ou moléculas desejadas para corrigir a condição.
História da Terapia Gênica no Brasil e no Mundo
História da Terapia Gênica no Mundo
A Terapia Gênica surgiu como promessa no passado, que se concretizou em 1990 com a aprovação do primeiro ensaio clínico. Entre os marcos de terapia gênica estão a cura de certas doenças monogênicas e a remissão de pacientes com cânceres em estágio avançado.
As tecnologias de edição genômica e a descoberta de RNAi melhoraram a precisão e diversificaram a Engenharia Genética, expandindo o espectro de doenças alvo para quase todas as conhecidas, chegando a números impressionantes de mais de 3.000 ensaios clínicos, registro de 19 medicamentos de terapia gênica e 17 de terapias com RNA.
A Terapia Gênica no Brasil
Com domínio de tecnologias de terapia gênica por poucos países, a única via de acesso é a importação, onerando muito os sistemas de saúde público.
Uma solução para minimizar o custo e disponibilizar para a maioria da população brasileira é desenvolver tecnologia própria para construção e produção de vetores de qualidade para uso clínico e sua validação nos modelos animais e em humanos.
Com um dos maiores programas de pesquisa e inovação na América Latina, o Brasil está entrando na era da terapia gênica. O Instituto Nacional de Terapia Gênica lidera o esforço nacional para transformar essas promessas científicas em tratamentos acessíveis para a população, consolidando o país como uma referência nesse campo emergente.